Отредактировать ли Вам геном?

CRISPR/Cas9 — это новая технология редактирования геномов высших организмов, базирующаяся на иммунной системе бактерий. Механизм работы CRISPR/Cas9 ученые изучили у бактерий и их системы защиты от вирусов. Вирусы отличаются тем, что существуют только в других живых клетках и способны встраиваться в ДНК носителя. Бактерии хранят воспоминания обо всех вирусах, с которыми им приходилось сталкиваться, в виде молекулы РНК, которая состоит из коротких палиндромных повторов (Сlustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Используя принцип комплементарности, бактерии сверяют портреты вирусов с их «фотороботами», находят совпадения и вырезают вирусную часть с помощью белка Cas-9. После открытия технологии ученые попробовали использовать её в высших организмах.

В начале 2013 года несколько групп ученых показали, что системы CRISPR/Cas могут работать не только в клетках бактерий, но и в клетках высших организмов, а значит, CRISPR/Cas-системы дают возможность исправлять неправильные последовательности генов и таким образом лечить наследственные заболевания человека.

CRISPR-Cas9 позволяет делать однонуклеотидные замены. С помощью заранее известной последовательности нуклеотидов создается РНК. Она используется как уникальный ключ для поиска необходимой позиции в ДНК, после чего специальный белок-нуклеаза делает разрыв обеих цепочек ДНК. Клетка начинает процесс репарации, в процессе которого использует «подсказку» — правильную последовательность нуклеотидов, которую также заранее доставили в клетку вместе с белком.

Технология CRISPR-Cas 9 пока работает неточно — нуклеаза Cas-9 не всегда делает разрыв в нужном месте или подставляет замену.

Незапланированные разрывы могут приводить к ошибкам в процессе репарации и возникновению новых мутаций. Технология не применима для корректирования коротких тандемных повторов, которые также могут вызывать заболевания. Использование технологии ставит сообщество перед этическими вопросами редактирования генома и необходимостью сформулировать правила его применения.

Среди потенциальных применений новой технологии — лечение наследственных заболеваний (гемофилия, бета-талассемия, мышечная дистрофия), терапия онкологии и вирусных инфекций, включая ВИЧ. Так же есть и более экзотические потенциальные применения. Например, борьба с мультифакторными заболеваниями (диабет, шизофрения и др.) или редактирование эмбрионов при искусственном оплодотворении для подбора определенной внешности у детей. Именно здесь возникает множество этических вопросов, которые начали обсуждаться, но пока так и не получили консенсусного решения у мирового сообщества. Когда же можно, а когда нельзя применять редактирование генома? Пока, в отсутствие у человечества единой позиции, каждая из стран решает это по-своему.

Технология CRISPR уже использовалась для редактирования генома эмбрионов в Великобритании и Китае (исключительно в исследовательских целях). А летом 2016 года США объявили о начале клинических испытаний CRISPR-Cas9. Пока что в гонке постгеномных технологий, которую называют «Спутник 2.0», лидирует Китай.